FDA توسع اعتماد Joenja للأطفال من عمر 4 إلى 11 عاماً بوزن 27 كغ فأكثر

الحقائق الرئيسية

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الطلب التكميلي لشركة Pharming لتوسيع استخدام Joenja لعلاج متلازمة APDS، ليشمل الأطفال من عمر 4 إلى 11 عاماً الذين يزنون 27 كغ على الأقل. وتشمل الموافقة جرعتي 40 ملغ و50 ملغ مرتين يومياً.

أصبح Joenja بذلك أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذه الفئة من مرضى APDS. وتتوقع Pharming إتاحة الجرعات الجديدة للمرضى المؤهلين خلال أكتوبر 2026 عبر شبكة التوزيع المتخصصة وبرامج دعم المرضى التابعة لها.

استندت الموافقة إلى دراسة مرحلة 3 متعددة الجنسيات، مفتوحة التسمية وأحادية المجموعة، شملت أطفالاً من عمر 4 إلى 11 عاماً. وبعد 12 أسبوعاً، أظهرت الدراسة انخفاضاً في تضخم العقد اللمفاوية وارتفاعاً في الخلايا البائية الساذجة، وهما مؤشران مرتبطان باضطراب المناعة في APDS.

وبموجب النشرة المحدثة، أصبح Joenja مخصصاً للبالغين والأطفال من عمر 4 سنوات فأكثر بوزن 27 كغ على الأقل، ويتوافر بأقراص 40 ملغ و50 ملغ و70 ملغ. وكانت أكثر الآثار الجانبية شيوعاً لدى المرضى من عمر 4 إلى أقل من 12 عاماً آلام البطن والسعال وعدوى الجهاز التنفسي؛ كما كانت جميع الآثار الناشئة عن العلاج في الدراسة خفيفة إلى متوسطة ولم تسجل آثار خطيرة مرتبطة بالدواء.

لا تشمل الموافقة الحالية الأطفال الذين يقل وزنهم عن 27 كغ. وكانت Pharming قد قدمت في 30 يوليو 2026 طلباً تكميلياً منفصلاً لجرعات أقل، يستهدف مرضى APDS من عمر 4 إلى 11 عاماً الذين تتراوح أوزانهم بين 13 كغ وأقل من 27 كغ.

كانت Pharming قد حددت، حتى 30 يونيو 2026، نحو 60 مريضاً مشخصاً بمتلازمة APDS في الولايات المتحدة ضمن الفئة العمرية من 4 إلى 11 عاماً. وتمثل الفئة التي تزن 27 كغ على الأقل جزءاً من هؤلاء المرضى، فيما لم تنشر الشركة عدداً دقيقاً للمؤهلين وفق شرط الوزن الجديد.

حقق Joenja إيرادات قدرها 17.9 مليون دولار في الربع الثاني من 2026، بزيادة 40% على أساس سنوي، وشكلت الولايات المتحدة 86% من إيرادات الدواء خلال الربع. لذلك يضيف توسيع الفئة المؤهلة مسار نمو محتمل في السوق الرئيسية للدواء، بينما سيعتمد الأثر الفعلي على بدء الإتاحة والوصول إلى المرضى.

أغلق سهم PHAR المدرج في ناسداك عند 10.81 دولار في 10 سبتمبر 2026، وهي الجلسة السابقة للإعلان، بعدما تحرك بين 10.67 و10.97 دولار.