Scholar Rock تحدد سعر ISEMBYLD عند 11,659 دولاراً للقارورة بعد موافقة FDA

الحقائق الرئيسية

حددت Scholar Rock سعر الجملة في الولايات المتحدة للقارورة أحادية الاستخدام من ISEMBYLD عند 11,659 دولاراً، بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية FDA على العقار في 11 سبتمبر 2026 لعلاج ضمور العضلات الشوكي.

وقالت الشركة إن صافي التكلفة السنوية سيبلغ نحو 310,000 دولار للمريض النموذجي، مع اختلاف التكلفة بحسب وزن المريض والتغطية التأمينية. ويتوقع أن يحتاج المريض الذي يزن بين 35 و45 كيلوغراماً إلى نحو 3 قوارير كل 4 أسابيع.

تشمل الموافقة البالغين والأطفال بعمر 2 سنة فأكثر ممن يتلقون بالفعل علاجاً يستهدف جين SMN2. وهذا القيد مهم: ISEMBYLD علاج إضافي يعمل إلى جانب العلاجات القائمة، وليس بديلاً مستقلاً عنها ضمن الاستطباب المعتمد.

ISEMBYLD، واسمه العلمي apitegromab-mstn، جسم مضاد وحيد النسيلة من نوع IgG4 يرتبط بالبرومايوستاتين والميوستاتين الكامن ويمنع تنشيط الميوستاتين. وبذلك يستهدف المكوّن العضلي من ضمور العضلات الشوكي (SMA) مباشرة، بينما تركز علاجات SMN2 على الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية.

استندت الموافقة إلى دراسة SAPPHIRE العشوائية مزدوجة التعمية والمضبوطة بالغفل لمدة 52 أسبوعاً، والتي شملت 188 مريضاً تتراوح أعمارهم بين 2 و21 سنة في 9 دول. وتوزع المشاركون على 3 مجموعات تلقت 10 ملغ/كغ أو 20 ملغ/كغ من ISEMBYLD أو الغفل، مع استمرار علاج SMN2 الأساسي وإعطاء التسريب كل 4 أسابيع.

في مجموعة الفعالية الرئيسية للمرضى بين 2 و12 سنة، وعددها 103 مرضى، حققت الجرعة الموصى بها البالغة 10 ملغ/كغ فرقاً علاجياً قدره 2.2 نقطة على مقياس HFMSE للوظائف الحركية بعد 1 سنة مقارنة بالعلاج الأساسي وحده، بقيمة احتمالية اسمية p=0.0121.

وسجل 34.2% من متلقي ISEMBYLD تحسناً لا يقل عن 3 نقاط على مقياس HFMSE، مقابل 13.5% في مجموعة الغفل، بنسبة أرجحية 3.8 وقيمة احتمالية اسمية p=0.0125. وظهرت الكسور لدى 9% من متلقي جرعة 10 ملغ/كغ مقابل 2% مع الغفل، فيما حذرت FDA من زيادة خطر الكسور، بما فيها الكسور الخطيرة.

بدأ الإطلاق التجاري في الولايات المتحدة، وقالت الشركة إن المنتج سيكون متاحاً للشحن خلال أيام وإنها تتواصل مع جهات التأمين والدفع لدعم الوصول إليه. وأغلق سهم SRRK جلسة 11 سبتمبر 2026 عند 55.41 دولاراً، بعد تداول بين 54.91 و56.94 دولاراً؛ وستتمثل مؤشرات التنفيذ التالية في وتيرة بدء علاج المرضى وقرارات التغطية والسداد، لا في مستوى فني مفترض من قاع جلسة واحدة.